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諾西那生鈉70萬一針治什么病

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諾西那生鈉70萬一針治什么病脊髓性肌萎縮癥(SMA)
據(jù)報道,脊髓性肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,也被稱為“嬰幼兒遺傳病的殺手” 。根據(jù)發(fā)作的年齡和獲得的運動里程,SAM分為SMA-I,II,III和IV 。如果不進行治療,大多數(shù)SMA-I兒童將無法存活至兩歲 。目前,中國唯一用于治療該疾病的藥物是諾西那生鈉注射液 。
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諾西那生鈉為何這么貴首先,它是一種新藥 。
新藥的開發(fā)成本很高 ?!睹绹t(yī)學(xué)雜志》于今年3月發(fā)表了一篇論文,估計從2009年到2018年研發(fā)的新藥平均成本:13億美元和90億人民幣 。同時,新藥的專利保護期僅為20年 。二十年后,世界各地的制藥廠都可以隨意模仿,這毫無價值,因此,它必須在20年內(nèi)返還研發(fā)費用,同時還要讓投資者賺錢 。否則,誰愿意投資和開發(fā)新藥?
第二個原因是它是一種罕見的疾病藥物 。
SMA的疾病在全球范圍內(nèi)只有不到50萬患者,而在中國只有30,000-50,000 。隨著病人的減少,利潤微薄但周轉(zhuǎn)迅速的道路被封鎖了,為了收回成本,它只能是昂貴的,諾西那生鈉注射液由渤健公司推出,為了治療SMA,實際上還有另一種叫做Zolgensma的藥物,諾華制藥公司以210萬美元的價格推出,被稱為“世界上最昂貴的藥物” 。
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如何看待諾西那生鈉70萬一針1 沒什么特別的看法,罕見病受眾小,導(dǎo)致研發(fā)成本高,醫(yī)藥公司不是福利機構(gòu),一切科研目的都是為了盈利 。
2 國外使用價格較低并不是定價低,這款藥物全球定價區(qū)別不大,區(qū)別在于西方國家更好的保險制度和大額度的政府補貼,國內(nèi)目前寄希望于藥物公司降低價格是不現(xiàn)實的,只能期待政府部門針對兒童罕見病提供額外補助 。


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