一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元） ， “史上最貴藥物”將落地中國 。
近日 ， 中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示 ， 諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可 。此前2021年10月21日 ， 該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理 。
目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批 。其中 ， Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保 ， 患者只需支付30%費用；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系 。
只需接受一次靜脈注射給藥
實現(xiàn)長期緩解甚至治愈
說起冰桶挑戰(zhàn)賽 ， 很多人都能想起“漸凍人（肌萎縮側(cè)索硬化癥 ， 又稱ALS）這個說法 。
但是提起它的“兄弟病”——SMA ， 不少人都一頭霧水 。實際上 ， SMA也是一種運動神經(jīng)元性疾病 ?；糞MA后 ， 控制肌肉活動的運動神經(jīng)細(xì)胞無法正常工作 ， 患者會逐漸喪失各種運動功能 ， 甚至無法呼吸和吞咽 。
在新生兒中 ， SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一 ， 常規(guī)人群中 ， 約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者 。
2018年5月 ， SMA被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》 。
基于患者發(fā)病時間和所能達到的最大運動功能 ， SMA主要被劃分為四個類型：
I型最常見也最嚴(yán)重 ， 患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn) ， 基于諸多因素 ， 他們的生命周期會存在顯著差異；II、III、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷?nbsp;， 但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化 。
與“漸凍人”同樣殘酷 ， SMA患者也會不斷喪失對應(yīng)的運動功能 ， 只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病 ， 而SMA一般是嬰幼兒時期發(fā)病 。而且SMA是發(fā)病越早病情越重 ， “漸凍人”正好相反 。
2019年5月24日 ， 美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma ?；颊咧恍杞邮芤淮戊o脈注射給藥 ， 就能在細(xì)胞中長期表達SMN蛋白 ， 實現(xiàn)長期緩解甚至治愈 。
天價藥曾引發(fā)巨大爭議
Zolgensma的目前定價為212.5萬美元 ， 被喻為制藥史上單價最貴的藥物 。
目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批 。在美國市場 ， 諾華和相關(guān)保險公司合作 ， 患者家屬可以分期5年來支付費用 ， 平均每年42.5萬美元 。2020年5月 ， Zolgensma被納入日本健保 ， 患者只需支付30%費用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系 。
由于高達212.5萬美元的定價 ， 有人質(zhì)疑 ， 諾華是以孩子的生命做要挾 。
彭博社曾在一篇報道中指出 ， Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評人士認(rèn)為 ， 這是一種定價失控的行為；而另一邊 ， 也有支持者說 ， 諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法 ， 可以拯救絕望的家庭 。
對于社會和輿論的質(zhì)疑 ， 諾華公司CEO曾表示：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運作的 。我們給病人做移植手術(shù) ， 每個病人要花300萬到500萬美元 ， 但是效果遠不如這些藥物 。”該CEO表示 ， 如果這種療法只進行一次 ， 費用比目前的療法都要便宜 。

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