2022年2月18日下午，一場以“神濟(jì)攜初心而來 昌華為夢想而生”為主題的“神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇—暨神濟(jì)昌華科學(xué)顧問委員會成立儀式”在中關(guān)村生命科學(xué)園舉辦 。中國科學(xué)院院士王以政，北京市昌平區(qū)區(qū)委常委、副區(qū)長楊仁全，北醫(yī)三院副院長兼神經(jīng)科主任樊東升，京東副總裁蔡磊，清華大學(xué)藥學(xué)院教授魯白，清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長、教授祁海，基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)系主任、教授林欣，賽業(yè)（廣州）生物科技有限公司董事長韓藍(lán)青，廣州派真生物技術(shù)有限公司董事長李華鵬等嘉賓應(yīng)邀出席 。
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圖 | 中國科學(xué)院院士 王以政
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圖 | 清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長、教授 祁海
近年來，隨著基礎(chǔ)研究領(lǐng)域長足進(jìn)展，全球基因治療從研發(fā)到臨床應(yīng)用進(jìn)入發(fā)展快車道，或?qū)⒊蔀榭贵w藥物之后生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)發(fā)展方向之一 。據(jù)弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）分析，預(yù)計(jì)至2025年，全球基因治療市場規(guī)模將達(dá)到近305.4億美元，中國將達(dá)到178.9億美元[1] 。
神經(jīng)系統(tǒng)疾病是全球基因治療產(chǎn)業(yè)的“硬骨頭”，又是基因治療產(chǎn)業(yè)最重要的應(yīng)用領(lǐng)域之一 。目前針對神經(jīng)系統(tǒng)疾病的臨床藥物極其有限，基本處在無藥可施狀態(tài) 。其中，漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥，英文縮寫ALS）是最為惡性的一種神經(jīng)退行性疾病，迫切需要有效的治療藥物 。
論壇開始，樊東升主任從一線臨床醫(yī)生的角度出發(fā)，帶來題為《如何將中國MND/ALS臨床資源優(yōu)勢在新藥研發(fā)轉(zhuǎn)化中釋放出來》的主旨報告 。
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圖 | 北京大學(xué)第三醫(yī)院副院長兼神經(jīng)科主任 樊東升
他的報告提到全球ALS發(fā)病呈上升趨勢，隨著人口老齡化，到2040年全球ALS發(fā)病人數(shù)預(yù)計(jì)將增加到約37.6萬人 。我國目前ALS每年新發(fā)約2.3萬新病人，迫切需要加快ALS臨床新藥試驗(yàn)，同時廣大病患群也為新藥研發(fā)的臨床試驗(yàn)提供重要支撐 。
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圖 | 京東副總裁 蔡磊
“預(yù)計(jì)可能我與大家能夠充分交流的時間只剩幾個月了 。”當(dāng)ALS患者、京東集團(tuán)副總裁蔡磊用略帶沙啞的嗓音向與會者交流自己的心路歷程，這句語調(diào)平靜卻充滿緊迫感的話語讓與會者深感震撼 ?！敖裉煳乙蛏駶?jì)昌華的科學(xué)家點(diǎn)贊，他們的挺身而出為攻克ALS帶來了福音 ?！?br />
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圖 | 清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究員、神濟(jì)昌華科學(xué)顧問委員會主席 賈怡昌
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圖 | 清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)系主任 林欣
蔡磊的報告引起與會者強(qiáng)烈共鳴，大家就漸凍癥與罕見病展開了激烈的討論 。神濟(jì)昌華重點(diǎn)布局ALS，其首席科學(xué)家清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院賈怡昌研究員在ALS領(lǐng)域默默深耕近十年，取得ALS新靶點(diǎn)的重大突破 。
在論壇環(huán)節(jié)，與會專家圍繞“如何看待高?；A(chǔ)科研轉(zhuǎn)化”“神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療的未來”“動物模型在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療中的應(yīng)用”及“動員全社會的力量攻克漸凍癥”等四大主題展開了深入交流和討論 。
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圖 | 論壇環(huán)節(jié)：魯白（線上）、林欣、祁海、王玉柱、王飆、王俊峰
作為科學(xué)家創(chuàng)業(yè)的代表，魯白和林欣教授均認(rèn)為高?？茖W(xué)家的優(yōu)勢在于，在一個細(xì)分領(lǐng)域深耕多年，往往能獲得突破性的原創(chuàng)成果 。而成果轉(zhuǎn)化需要組建科學(xué)家、商業(yè)運(yùn)作和企業(yè)管理人才并重的人才團(tuán)隊(duì)，推動創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化 。在此過程中，基礎(chǔ)科研和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化又可以相互促進(jìn)，協(xié)同發(fā)展 。清華大學(xué)技術(shù)轉(zhuǎn)移院院長助理王玉柱表示清華正在不斷完善和鼓勵基礎(chǔ)科研向產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化的制度與體系，神濟(jì)昌華是其中一個典型代表 。華控技術(shù)轉(zhuǎn)移有限公司（“華控”）總經(jīng)理王飆在交流中表示，作為清華大學(xué)資產(chǎn)管理有限公司全資子公司，華控會代表學(xué)校全力支持和服務(wù)好清華大學(xué)創(chuàng)新成果的產(chǎn)業(yè)化 。
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