諾西那生鈉是治療脊髓性肌肉萎縮癥治療藥物，簡稱SMA 。而這一類疾病由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病 。屬常染色體隱性遺傳病，臨床并不少見 。本病臨床表現(xiàn)差異較大，根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型 。共同特點是脊髓前角細(xì)胞變性，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發(fā)育及感覺均正常 。
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由渤健公司研發(fā)，于2016年12月23日首次在美國獲批 。而中國上市時間是2019年4月28日，并成為中國首個能治療SMA的藥物 。
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諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑 。
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可以完全治愈SMA，但價格過高，而且需要長期治療，一般家庭可能難以負(fù)擔(dān) 。
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原因一：沒有替代產(chǎn)品
諾西那生鈉給許多脊髓肌萎縮癥患者帶來福音，是目前有效的藥物，且沒有替代產(chǎn)品 。
原因二：批準(zhǔn)的用藥少
截至目前，國內(nèi)共有兩種藥物批準(zhǔn)用于治療SMA 。除諾西那生鈉注射液外，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)羅氏制藥公司申報的1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散（中文名：艾滿欣）上市，用于治療2月齡及以上患者的SMA 。
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原因三：是一種新藥
新藥的開發(fā)成本很高 。同時，新藥的專利保護(hù)期僅為20年 。二十年后，世界各地的制藥廠都可以隨意模仿，這毫無價值，因此，它必須在20年內(nèi)返還研發(fā)費用，同時還要讓投資者賺錢 。
原因四：罕見疾病藥物
SMA的疾病在全球范圍內(nèi)只有不到50萬患者，而在中國只有30000-50000 。為了收回成本，它只能在售出藥上面價格會更高 。
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