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近日（2021年3月15日），藍鳥生物已經(jīng)提交了其治療腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）的基因療法Lenti-D的最新臨床數(shù)據(jù) ，其Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗ALD-102 ，中接患者數(shù)據(jù) ，結(jié)果顯示:接受eli-cel治療的32位患者中有27名（90%）患者輸注Lenti-D24個月后仍然存活且并沒有重大功能障礙，在安全性方面，無移植物抗宿主病或危及生命的感染病例報告。
CALD
腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（ALD）是一種罕見的X連鎖代謝紊亂，由ABCD1基因的突變引起，該突變影響腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良蛋白（ALDP）的產(chǎn)生，而該蛋白對于非常長鏈脂肪酸（VLCFAs）的分解是至關(guān)重要，缺少該蛋白后會引起VLCFAs的毒性積累。約35-40％ALD的男孩會發(fā)展為最嚴重的ALD形式--CALD 。CALD通常在兒童早期階段出現(xiàn) ，未經(jīng)治療病情進展迅速，在CALD中，大腦中VLCFAs的積聚導(dǎo)致神經(jīng)細胞周圍的保護性髓鞘破壞，損害神經(jīng)細胞與大腦通信的能力，進而導(dǎo)致大多數(shù)患者的神經(jīng)功能嚴重喪失，最終患者死亡。
目前， cALD患者唯一有效的治療方案是同種異體造血干細胞移植（HCT）。在HCT中，來自相關(guān)或不相關(guān)個體的血液干細胞被放入患者體內(nèi)以替代接受者的基因突變細胞。

文章插圖
Lenti-D基因療法運用了Bluebird專有的慢病毒載體，將ABCD1基因的功能性拷貝轉(zhuǎn)導(dǎo)至患者自身造血干細胞（CD34 ），使得患者自身細胞可以產(chǎn)生功能性的ALDP蛋白，從而清除因VLCFA堆積導(dǎo)致CALD中的神經(jīng)變性。
麻煩不斷
在公布ALD-102這個臨床進展之前，有關(guān)藍鳥爆出的都是負面消息，過去一年內(nèi) ，這家公司的幾款主打百思特網(wǎng)產(chǎn)品上市進程的受到不同程度延遲。
2020年5月13日，出于對CMC模塊的擔(dān)憂,FDA拒絕了BCMA--CAR-T療法bb2121的上市申請。受此不利消息影響，藍鳥股票在盤前交易中下跌了近7％。
2020年11月5日， FDA對其針對鐮狀細胞病基因療法LentiGlobin的CMC提出新的要求，將療法原計劃于2021年下半年提交的申請將被延遲到2022年底，上市進度總體后延一年。受此影響，該公司股價盤前下跌超過17％。
2021年農(nóng)歷新年剛過百思特網(wǎng)（2021年2月17日）， LentiGlobin基因療法又傳來了有一條壞消息，據(jù)藍鳥報告，其兩名參加LentiGlobinⅠ期臨床試驗百思特網(wǎng)（HGB-206）的鐮刀狀細胞貧血癥(SCD)患者分別診斷出AML和骨髓細胞異常增生癥（MDS），藍鳥決定暫停相關(guān)臨床試驗，以調(diào)查該事件是否與此療法所使用的慢病毒載體（BB305慢病毒載體）有關(guān) 。鑒于已上市的Zynteglo也采用了BB305慢病毒載體，因此Bluebird決定在評估AML病例的同時暫時中止對Zynteglo的銷售。受此影響，藍鳥股價跌去38% 。
2月23日， FDA出面正式告知藍鳥將LentiGlobin的鐮狀細胞病（SCD）臨床試驗方案擱置。同時，歐洲藥品管理局（EMA）也暫停了Zynteglo上市許可的續(xù)期程序。
受這幾次負面事件影響，藍鳥股價一跌再跌，光輝時刻似乎一去不復(fù)返了。
不過，藍鳥宣布在經(jīng)過了近一個月的調(diào)查后，判定其LentiGlobin“極不可能（very unlikely）”導(dǎo)致接受治療的鐮狀細胞病患者出現(xiàn)急性髓細胞白血?。ˋML）后，其股價有所回升，上漲近10% 。

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