當(dāng)年2月，渤健公司研發(fā)的“諾西那生鈉注射液”經(jīng)過優(yōu)先審評(píng)審批，在我國(guó)成功上市，定價(jià)近70萬一針 。根據(jù)渤健在中國(guó)的援助方案，最初的四針“買一贈(zèng)三”，之后變成“買一贈(zèng)一”；第一年需要自費(fèi)140萬，之后每年平均花費(fèi)105萬 。潘慶雄動(dòng)了賣房打針的念頭，但面臨終身用藥，也難以為繼 。
身邊的親人、病友，沙河小學(xué)，為曉誼籌了款，老師們來醫(yī)院探望她，帶上了烏龜玩偶和一本“小冊(cè)子”，里面是同學(xué)們寫下的祝福話語 。一位三年級(jí)的小朋友說，“曉誼，如果你賣了房子，那你以后還住什么？所以，我們會(huì)給你最好的治療，你一定要戰(zhàn)勝病毒，早日歸校 ?！?br /> 那段時(shí)間，馬斌也和潘慶雄保持聯(lián)系，商討如何用藥 。當(dāng)時(shí)，另一款治療SMA的基因藥物在國(guó)外即將上市，只需一次用藥，可以長(zhǎng)期緩解，甚至治愈疾病 。潘慶雄決定再等一等，寄望能用上這種藥，即使傾家蕩產(chǎn) 。
劉麗從醫(yī)30多年了，擔(dān)任國(guó)家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家組成員、廣東省醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病學(xué)分會(huì)主任委員 。2019年，她所在的廣州婦女兒童醫(yī)療中心，被遴選為廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)省級(jí)牽頭醫(yī)院，是當(dāng)?shù)卦\斷罕見病最多的醫(yī)院之一 。
她見過許多SMA患兒，“這種孩子很可愛，求生欲望很強(qiáng)，會(huì)積極配合治療，很聽話，因?yàn)樗麄兿牖钕氯?。”劉麗記得，諾西那生鈉在國(guó)內(nèi)剛上市的前兩年，她所在的醫(yī)院“只有四五個(gè)人打針 ?！甭牭接兴幙芍?，大家都高興，但知道藥價(jià)后，又退卻了，“父母不忍心放棄治療，他們是很自責(zé)的 ?！?br /> 后來，渤建調(diào)整援助方案，最低時(shí)，平均每年需要花費(fèi)55萬 。這仍然是一個(gè)難以承擔(dān)的數(shù)字 ?！?0萬一針天價(jià)藥”，“眾籌打針”，這樣的字眼，越來越多地出現(xiàn)在公眾視野中 。
“沒有藥沒辦法，現(xiàn)在有藥了，我們就得想辦法 。”劉麗說 。如何讓諾西那生鈉抵達(dá)患者，在不同場(chǎng)合，被反復(fù)探討 ?！白詈笠还铩?，是一步步推進(jìn)的 。
全國(guó)多個(gè)省市，開始探索商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn) 。2020年前后，廣東佛山、廣州先后推出“平安佛”、“穗歲康”，諾西那生鈉等罕見病高值藥物，被納入保障范圍 。后者賠付比例為70%，也就是說，原來第一年自費(fèi)的140萬，可以報(bào)銷96萬 。劉麗欣慰地看到，這一年后，打針的人“又多了十來個(gè) 。”
但被寄予最大厚望的，是國(guó)家醫(yī)保談判 。去年12月3日上午，SMA病友群里突然消息刷屏——“諾西那生鈉被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，3.3萬元一針！”潘慶雄和女兒正在學(xué)校上課，“一邊看一邊流眼淚，就是情不自禁，這個(gè)價(jià)錢想都沒想過 ?！泵纼篠MA關(guān)愛中心向南都采訪人員表示，聽到“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，“很多家長(zhǎng)都瞬間淚奔，從心底里感謝國(guó)家 ?！?br /> 2月9日，潘慶雄打開那張醫(yī)院清單，僅在醫(yī)保報(bào)銷后，一針降到了1.1萬元 ?！艾F(xiàn)在大家都輕松了，沒有人再談錢 。”第二天，曉誼出院后，又被送去做康復(fù)治療，元宵節(jié)也在醫(yī)院度過 。令人欣喜的是，她的上肢力量有了變化，“量表評(píng)估，分?jǐn)?shù)有一點(diǎn)點(diǎn)進(jìn)步 ?！?br /> 轉(zhuǎn)眼，第十年了，今年的全家福拍攝，換成了一場(chǎng)生日會(huì) 。宣布諾西那生鈉進(jìn)醫(yī)保消息后的第三天，曉誼度過了10歲生日，爸爸說，這是她最好的“生日禮物” 。那天，她許下心愿，未來，還能站起來 。
過去那些年拍的全家福，掛滿客廳和臥室，色調(diào)是那樣明亮 。一家人整整齊齊，臉上洋溢著喜悅，好像沒經(jīng)歷過這一切 。
出品：南都即時(shí)
采寫：南都采訪人員 張林菲 實(shí)習(xí)生 崔曉晴

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